2 مقاله
امیسیزوماب، با نام تجاری هم لیبرا، یک آنتیبادی مونوکلونال دوسوی انسانیشده است که توسط شرکتهای ژننتک و چوگای برای درمان هموفیلی A توسعه یافته است. این دارو با تقلید عملکرد فاکتور VIII، روند انعقاد خون را در بیماران هموفیلی A بهبود میبخشد. امیسیزوماب در سال ۲۰۱۷ در آمریکا برای بیمارانی که به درمانهای قبلی مقاوم شده بودند، تأیید شد و در سال ۲018 برای سایر بیماران هموفیلی A نیز مجوز گرفت.
هموکروماتوز نوع ۴ یک اختلال ارثی نادر است که بر پروتئین انتقالدهنده آهن، فروپورتین، تأثیر میگذارد. این بیماری منجر به تجمع بیش از حد آهن در بدن و آسیب به اندامها میشود. علائم و شدت بیماری بسته به نوع جهش ژنتیکی متفاوت است.
